Importance: Bien que l'on considère que la supplémentation orale en vitamine A ralentit potentiellement la perte de la fonction rétinienne chez les adultes atteints de rétinite pigmentaire et de fonction hépatique normale, peu de données sont disponibles chez les enfants atteints de cette maladie. Objectif: comparer l'évolution de la maladie chez les enfants atteints de rétinite pigmentaire prenant ou non une supplémentation en vitamine A. Conception, cadre et participants: Comparaison rétrospective et non randomisée de cohortes de vitamine A et de témoins suivis en moyenne pendant quatre à cinq ans par le service d'électrorétinographie de l'infirmerie du Massachusetts pour les yeux et les oreilles. L'étude portait sur des enfants présentant différents types génétiques de rétinite pigmentaire typique: 55 prenant de la vitamine A et 25 ne prenant pas de la vitamine A. Les dates d'évaluation des patients allaient de juin 1976 à juillet 2016 et l'analyse des données avait eu lieu en octobre 2016. Interventions: dose ajustée de palmitate de vitamine A par voie orale ( = 15 000 UI / j). Principaux résultats et principales mesures: Taux exponentiels moyens de variation de l'amplitude de l'électrorétrorétrogramme électroluminescent à cônes en champ plein à des éclairs de 30 Hz estimés par régression longitudinale à mesures répétées sans et avec correction pour les facteurs de confusion potentiels. Résultats: Sur les 55 enfants de la cohorte de vitamine A, 38 (69%) étaient des garçons; l'âge [SD] moyen était de 9,1 [1,9] ans; et 48 (87%) étaient de race blanche, 6 (11%) étaient asiatiques et 1 (2%) était de race noire. Sur les 25 membres de la cohorte témoin, 19 (76%) étaient des hommes; l'âge [SD] moyen était de 9,2 [1,7] ans; et 25 (100%) étaient blancs. Les taux de variation moyens estimés avec le modèle non ajusté étaient de -0,0713 unité de loge / an (-6,9% par an) pour la cohorte de vitamine A et de -0,1419 unité de loge par an (-13,2% par an) pour la cohorte de contrôle (différence, 0,0706 unité de loge par an; IC à 95% pour la différence, 0,0149 à 0,1263 unité de loge par an; p = 0,01). Le modèle ajusté a confirmé un taux de déclin moyen plus lent de la cohorte de vitamine A (différence, 0,0771 unité loge par an; IC à 95% pour la différence, 0,0191 à 0,1350 unité loge par an; p = 0,009). En ce qui concerne la sécurité oculaire, les taux exponentiels moyens de modification du champ visuel et de l’acuité visuelle ainsi que les incidences de chute à un diamètre du champ visuel inférieur ou égal à 20 degrés ou à une acuité visuelle inférieure ou égale à 20/200 dans au moins un œil pas différer par cohorte. Conclusions et pertinence: un supplément de vitamine A palmitate a été associé à une perte plus lente de l'amplitude d'électrorétinogramme conique chez les enfants atteints de rétinite pigmentaire. Bien que la conception rétrospective et non randomisée de l'échantillon relativement petit ne permette pas un test de causalité et soit sujette à des biais éventuels, ces résultats plaident en faveur d'une dose de vitamine A ajustée en fonction de l'âge dans le traitement de la plupart des enfants atteints des formes courantes de rétinite pigmentosa.
Source: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29596553